- 보험급여 인정에도 부작용 제시해야...솔리리스주 무재발율 제시돼
한국아스라제네카의 솔리스의 시신경 척수염 범주질환 급여 기념 기자간담회가 서울 여의도에서 열렸다.
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특히 NMOSD에서 이버 솔리리스의 급여 의의에 대해 첫반째 연자로 나선 김호진 국립암센터 교수는 솔리리스주의에 대한 무재발 해택에 대해 소개했다. 김 교수는 현재 NMOD 분야 한국에서는 몇명 안되는 의사다.현재까지 에쿠리주맙과 이네빌리주맙, 사트라리주맙 등 현재까지 나와 있는 치료제에 이르는 1세대에 이르는 스펙트럼 디스오더에 대한 설명를 이어갔다. 그는 2020년에 이르르면서 이들 3개 약제를 중심으로 치료를 하고 있다는 것. 즉 단순한 NMO에서 NMOSD로 김 교수는 "이차럼 희귀질환치료제 중 한꺼번에 3개가 나온 것은 의학 역사상 이례적인 일"이라고 간주했따.
세계적으로는 인구 만명당 1-3명으로 전세계적인 희귀질환 중 하나다. 시신경척수염 범주질환의 역학에는 아시안, 흐기인에게서 매우 높고 여성이 남성보다 5-10배 정도 많다, 발병 연령의 중앙값은 30대 후밤으로 하지만 모든 연령대에서 발병 가능하다. 김 교수는 특히 여성의 30대는 중요한 가임연령으로 이중 어린이, 또는 80대 후반까지 발병되고 있다고 경고해다.
주요 포커스 중에는 재발 경과에 대한 문제점을 들었다. 재발성 경과와 단순한 발작과 비교하며 첫 발병 시 모든 환자가 재발된다. 이는 1년 이내 재발 위험성이 연내 90%에 높은 재발위험성에 노출된다.
또 첫 발병시 심한 심경학적 이상 발생률은 45%, 심한 후유장애 발생률은 10%에 이른다. 문제가 되는 것ㅇㄴ 치료하지 않으면 발병 후 5년 이내 약 50% 환자가 휠체어 또는 시력 소실된다는 것. 이는 영구장애를 일으킨다. 김 교수는 환자 임상 중 장애 척도가 8에 이르는 경우 척수염으로 인한 사지마비 수준에 이른다며 감각증상 획복이 느리고 배뇨배변 장애까지 이른다고 경고했다. 첫 발병시 항체없이 진단(APS), 9주차에서 또 재발, 14주에 이르러서는 많은 것들을 잃은 케이스다.
연령대는 다르지만 60대 여러성 환자의 경우 발병 시점에서 3개월 후 2년 8개월이 지난후 실명에 이르렸다. 이는 강력한 스테로이드 사용으로 인한 문제점을 여실히 나타낸 것. 이러한 케이스를 통해 당시 급여 결정이 나지 않은 상태.
우선적으로 솔리리스주의 경우 이미 미FDA를 비롯 국내에서 5개 적응증을 확보하고 있는 가운데 신경학적 범주로 속해 있는 시신경 척수염 범주질환에 최초의 허가된 치료제라는 의미를 되새겼다.
김 교수는 이러한 최초의 치료제라는 근거로 PREVENT 임상에서 치료 48주차 98% 무재발률을 확인한 데 이어 동 호가장 연구를 통해 최장 197주차에 94%를 상회했다고 밝혔다.
이어 솔리리스주 보험 급여에 대해서는 항아쿠아포린-4(이하 항AQP-4) 항체 양성인 만 18세 이상 NMOSD 환자 중 솔리리스 투여 시점에 확장 장애 상태 척도(EDSS, Extended Disability Status Scale) 점수가 7점 이하이면서 최근 1년 이내 최소 2회의 증상 재발 또는 최근 2년 이내 최소 3회(최근 1년 이내 1회 포함)의 재발이 발생해 리툭시맙 또는 사트랄리주맙 급여기준에 적합하여 3개월 이상 해당 약제를 투여하였음에도 재발이 발생하거나 부작용으로 투여를 지속할 수 없는 경우에 한해 적용된다고 설명했다.
김호진 교수는 자신의 임상사례를 비롯 그동안 미국을 비롯 일본, 유럽에서 사용되고 있는 솔리리스의 투약시점 즉 최초 투약시에 많은 부작용 및 사이드이펙트를 방지할 수 있다며 다른 스테로이드와는 달리 고용량으로 사용시 부작용 대비 솔리리스의 투약과 환자 예후가 가장 높았다고 짚었다.
김 교수는 “다만 솔리리스주의 현 급여 조건에 맞추기 위해서는 회복이 어려운 재발을 여러 차례 겪어야만 하고, 재발 위험을 최소화하기 위해 경제적 부담을 감수하면서 리툭시맙을 비급여로 치료받던 환자들은 급여 대상에 제외되는 등 한계가 존재한다”라며, “재발을 거듭할수록 저하되는 환자의 삶의 질을 고려하여, 재발 방지 효과가 높은 치료제의 접근성을 높이는 것은 여전히 풀어야 할 숙제”라며 급여 조건에 대한 안타까움을 드러냈다.
즉 엔스프맙과 솔리리스의 경우 최근 2년 이내 적어도 2번(최근 1년 이내 1번 포함)의 증상 재발이 있는 경우, 급여 인정 기준을 같이 적용하고 있어 부작용이 세차레이 이른다는 것은 환자의 에후를 비롯 정상적인 삶을 누리는데 문제점을 안고 있다고 밝혔다.
김호진 교수는 보험급여에서 발생되고 있는 문제점, 즉 급여 조건에서 솔리리스의 사용시점을 보다 앞당겨야 한다며 앞으로 학회와 환자들, 그리고 심평원에서 이를 보완해야 한다고 강조했다.
또한 이날 기자간담회에서는 아스트라제네카의 알렉시온 인수 후 희귀질환에 집중하는 이유 등이 집중 조명됐다. 그 중 아직 치유되지 않아 희귀질환에 집중하는 이유에 대해서 김철웅 이사는 "급여 기준상 불가하는 경우가 있는데고 불구하고 여러 조건에 충족사항만 나와 있는 경우가 있다."며 "희귀질환에 대한 회사차원의 활발한 임상연구 등을 볼 떄 더욱 매진하게 될 것"이라고 밝혔다.
아스트라제네카의 희귀질환 분야 임상 현황을 발표한 한국아스트라제네카 의학부 임재윤 전무는 “아스트라제네카는 더 많은 희귀질환 환자들의 삶을 변화시키고자, 2030년까지 5개의 희귀질환 신약 출시를 목표로 보체를 비롯한 여러 분야에서 20개 이상의 임상 연구를 진행 중이다”라며, “보다 신속한 희귀질환 치료제 개발을 통해 신경과 희귀질환을 비롯한 다양한 희귀질환 질환 영역에서 혁신을 이끌 것”이라고 설명했다.
김철웅 한국아스트라제네카 희귀질환 사업부 전무는 “솔리리스주의 NMOSD 급여 적용으로 장기간 재발 위험을 낮춘 일상의 가능성이 열렸다. 특히 NMOSD는 솔리리스®주 적응증 중 유일하게 사전승인 절차 없이 급여가 적용되어 신속한 재발 방지 치료가 가능해졌다”라며, “보다 많은 NMOSD 환자들이 솔리리스®주의 재발 방지 혜택을 누릴 수 있도록 접근성 개선을 위해 지속적으로 노력하겠다”고 밝혔다.
한편 한국아스트라제네카는 지난 6년간 국내 임상 진행건을 15개 희귀질환 누적환자 1004명을 대상으로 37개 임상연구를 진행하고 있다. 또한 올해까지 임상 진행건에는 저인산효소증을 비롯해 전신경화증, 다발근염, 황반변성에 대한 초기 위축 등의 포함되어 있다.
또한 같은 시신경 척수염 범주질환과 관련해서는 솔리리스를 비롯 올토미리스(UTOMIRIS, 성분명 : Raulizumab)에 대한 허가 사항이 공개돼 투여 기간이 솔리리스에 비해 길지만 m에 있어 임상리툭시마블의 부정적인 경우가 많지는 않다. B형 간염의 경우 드물다. 미국과 유럽의 경우 리툭시맙과 여타 3가지 약제를 사용하고 있다. 선별적으로 쓰고 있는 경우가 있다. 미일유럽의 경우 자유롭게 사용. 리툽시맙의 경우 연단 비용이 압도적으로 좋다는 점도 환자의 경우 경제적으로 생각하는 것. 김 교수는 사실 심평원도 동의를 하는 것으로 전향적으로 자세를 기대하는 대목이다고 소개했다.
김형진 기자 wukbar@naver.com
